LUMACAFTOR-IVACAFTOR治療報告

什麼是Lumacaftor-ivacaftor ？

這是一種組合藥物，可用於治療在 CFTR 基因中有兩個 F508del 突變 (F508del/F508del) 拷貝的 6 歲及以上患者的囊性纖維化。